La síndrome de Down (SD) provoca un deteriorament cognitiu durant tota la vida, cosa que té com conseqüències negatives importants per a les persones, les seves famílies i la societat. Tot i la forta càrrega social i les majors necessitats mèdiques vinculades a aquesta discapacitat intel·lectual, encara no hi ha cap teràpia aprovada per al deteriorament cognitiu relacionat amb la SD.
El projecte ICOD té com a objectiu atendre aquestes necessitats clíniques no satisfetes incorporant als humans un nou medicament de primera categoria (AEF0217) dirigit el receptor cannabinoide (CB1), la hiperactivitat del qual ha estat recentment lligada a deterioraments cognitius de SD.1 AEF0217 pertany a una nova classe farmacològica, anomenada “inhibidors específics de senyalització del CB1 receptor (CB1-SSi) ”, que inverteix el deteriorament cognitiu del ratolí models amb SD.
El projecte ICOD completarà primer els assaigs clínics en humans de la fase I amb AEF0217 en voluntaris sans i subjectes amb SD per avaluar-ne la seguretat i tolerabilitat.
El projecte ICOD té com a objectiu solucionar les necessitats clíniques aportant en els humans un medicament nou de primera classe (AEF0217).
A continuació, es durà a terme un estudi de recerca de dosis de fase II multicèntric, doble cec, controlat amb placebo, aleatoritzat i en paral·lel per avaluar l’eficàcia, la seguretat i la tolerabilitat de AEF0217 en 128 adults joves (18-35 anys) amb SD.
La funció cognitiva s'avaluarà amb la caixa d'eines cognitives NIH per a discapacitats intel·lectuals. Tots els subjectes es beneficiaran d’un entrenament cognitiu estandarditzat per reduir la variància en les mesures d’atenció entre pacients.
Referències
1. Navarro-Romero A, Vázquez-Oliver A, Gomis-González M, Garzón-Montesinos C, Falcón-Moya R, Pastor A, Martín-García E, Pizarro N, Busquets-Garcia A, Revest JM, Piazza PV, Bosch F, Dierssen M, de la Torre R, Rodríguez-Moreno A, Maldonado R, Ozaita A. Cannabinoid type-1 receptor blockade restores neurological phenotypes in two models for Down syndrome. Neurobiol Dis. 2019 May;125:92-106