ICOD per ricercatori

Sintesi del progetto

La sindrome di Down (SD) causa deficit cognitivi permanenti, con importanti conseguenze negative per gli individui, le loro famiglie e la società. Nonostante il pesante carico sociale e la maggiore necessità di cure mediche legate a questa disabilità intellettiva, non esiste ancora una terapia approvata per i deficit cognitivi correlati alla SD.

Il progetto ICOD risponde a questi bisogni clinici insoddisfatti introducendo nell'uomo un nuovo farmaco di prima classe (AEF0217) diretto verso il recettore per i cannabinoidi (CB1), la cui iperattività è stata recentemente correlata ai deficit cognitivi nella SD.1 AEF0217 appartiene a una nuova classe farmacologica, i cosiddetti "inibitori specifici del signaling del recettore CB1 (CB1-SSi)", che riduce il declino cognitivo nei modelli murini di SD.

Il progetto ICOD completerà inizialmente gli studi clinici di Fase I con AEF0217 in volontari sani e soggetti affetti da SD per valutarne la sicurezza e la tollerabilità.

Il progetto ICOD risponde a questi bisogni clinici insoddisfatti introducendo nell'uomo un nuovo farmaco (AEF0217).

Verrà quindi condotto uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, a gruppi paralleli, di Fase II per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di AEF0217 in 128 giovani adulti (18-35 anni) con SD.

La funzione cognitiva sarà valutata con i test NIH Toolbox Cognitive Battery for Intellectual Disabilities. Tutti i soggetti beneficeranno di un training cognitivo standardizzato per ridurre le discrepanze nelle misure terapeutiche tra i pazienti.

Gli obiettivi del progetto ICOD sono:

  • Dimostrare che AEF0217 somministrato per 3 mesi migliora le prestazioni cognitive in individui maschi e femmine con SD.
  • Valutare gli effetti di AEF0217 sul risultato riferito da un paziente nella qualità della vita legata alla salute e nella funzionalità adattiva.
  • Valutare la durata degli effetti di AEF0217 dopo l'interruzione del trattamento.
  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità di AEF0217.

Bibliografia
1. Navarro-Romero A, Vázquez-Oliver A, Gomis-González M, Garzón-Montesinos C, Falcón-Moya R, Pastor A, Martín-García E, Pizarro N, Busquets-Garcia A, Revest JM, Piazza PV, Bosch F, Dierssen M, de la Torre R, Rodríguez-Moreno A, Maldonado R, Ozaita A. Cannabinoid type-1 receptor blockade restores neurological phenotypes in two models for Down syndrome. Neurobiol Dis. 2019 May;125:92-106