El síndrome de Down (SD) causa un deterioro cognitivo de por vida, que tiene importantes consecuencias negativas para los pacientes, sus familias y la sociedad en general. A pesar de la gran carga social y las mayores necesidades médicas relacionadas con esta discapacidad intelectual, todavía no existe una terapia aprobada para el deterioro cognitivo relacionado con el síndrome de Down.
El proyecto ICOD tiene como objetivo abordar estas necesidades clínicas insatisfechas, poniendo a disposición de los pacientes un nuevo fármaco de primera clase (AEF0217) que se dirige el receptor cannabinoide (CB1), cuya hiperactividad se ha relacionado recientemente con deficiencias cognitivas en el síndrome de Down.1 AEF0217 pertenece a una nueva clase farmacológica, denominada "inhibidores específicos de señalización del receptor CB1 (CB1-SSi)", que revierte el deterioro cognitivo en ratones modelo de DS.
El proyecto ICOD completará primero los ensayos clínicos de fase I con AEF0217 en voluntarios sanos y sujetos con SD, para evaluar su seguridad y tolerabilidad.
El proyecto ICOD tiene como objetivo abordar estas necesidades clínicas insatisfechas, introduciendo poniendo a disposición de los seres humanos un nuevo fármaco de primera clase (AEF0217).
A continuación, se llevará a cabo un estudio de fase II de búsqueda de dosis, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado, de grupos paralelos, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de AEF0217 en 128 adultos jóvenes (18-35 años) con SD.
La función cognitiva se evaluará con la batería cognitiva de NIH Toolbox para discapacidades intelectuales. Todos los sujetos se beneficiarán de un entrenamiento cognitivo estandarizado para reducir la variación en las medidas de atención entre pacientes.
Referencias
1. Navarro-Romero A, Vázquez-Oliver A, Gomis-González M, Garzón-Montesinos C, Falcón-Moya R, Pastor A, Martín-García E, Pizarro N, Busquets-Garcia A, Revest JM, Piazza PV, Bosch F, Dierssen M, de la Torre R, Rodríguez-Moreno A, Maldonado R, Ozaita A. Cannabinoid type-1 receptor blockade restores neurological phenotypes in two models for Down syndrome. Neurobiol Dis. 2019 May;125:92-106